Le 9 Mai 2020
La société israélo-américaine Gamida Cell Ltd. le pionnier en biotechnologie basé à Jérusalem, a annoncé cette semaine des résultats positifs de son étude clinique de phase 3 évaluant l’innocuité et l’efficacité d’une thérapie cellulaire avancée d’investigation, connue sous le nom d’Omidubicel, qui pourrait être une option de traitement potentiellement vitale pour le cancer du sang. patients ayant besoin d’une greffe de moelle osseuse. C’est le premier produit de greffe de moelle osseuse à recevoir la «désignation de thérapie révolutionnaire» de la Food and Drug Administration des États-Unis et, selon son PDG, le Dr Julian Adams, il pourrait être le premier greffon de greffe de moelle osseuse approuvé par la FDA.
Greffe de cellules souches de sang de cordon ombilical
Une greffe de cellules souches est une intervention qui remplace les cellules souches endommagées ou malades par des cellules souches saines. Les cellules souches se trouvent dans la moelle osseuse. Sans une moelle osseuse saine, la matière spongieuse au centre des os, un patient ne peut pas produire les cellules souches formatrices de sang, dites « hématopoïétiques » (CSH), qui se transforment en globules rouges, en globules blancs ou en plaquettes. Ces cellules sanguines sont essentielles à la vie. Elles transportent l’oxygène dans le corps, luttent contre les infections et préviennent les saignements. La greffe de cellules hématopoïétiques est un traitement reconnu pour redonner au corps sa capacité de renouveler le sang et les cellules immunitaires. Une fois greffées dans la circulation sanguine, les cellules souches se transportent jusqu’à la moelle osseuse, où elles commencent à produire de nouvelles cellules sanguines saines au cours d’ un processus connu sous le nom de « prise de greffe ».
Les patients atteints de leucémie, de lymphome, de myélome, de syndromes myélodysplasiques ou d’autres cancers du sang reçoivent une dose élevée de chimiothérapie ou de radiothérapie pour traiter leur cancer. Alors que ces traitements tuent les cellules cancéreuses, ils peuvent également endommager gravement les cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse. Les cellules souches endommagées ou malades peuvent provoquer une insuffisance de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes. Les greffes de cellules souches servent à rétablir la production de cellules souches chez les patients dont la moelle osseuse a été détruite.
Julian Adams a déclaré que la société prévoyait de commencer à soumettre sa demande de licence de produits biologiques pour Omidubicel à la FDA au cours du quatrième trimestre de cette année. « Nous sommes très satisfaits des résultats des données de phase 3 rapportées, qui nous rapprochent d’un pas vers la mise en place de thérapies potentiellement curatives pour les patients », a-t-il déclaré. «Au second semestre 2021, Omidubicel pourrait effectivement être disponible.»
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